Un estudio clínico innovador en Nueva York ha demostrado que el ultrasonido focalizado puede abrir de forma segura y temporal la barrera hematoencefálica en niños que padecen glioma difuso de línea media, uno de los tumores cerebrales infantiles más agresivos. Esta técnica representa un avance crítico, ya que facilita que los fármacos contra el cáncer lleguen de manera más efectiva al cerebro, abriendo nuevas vías para el tratamiento de una enfermedad con un pronóstico históricamente desfavorable.
Puntos Clave
- El ultrasonido focalizado puede abrir temporalmente la barrera hematoencefálica en niños con glioma difuso de línea media.
- La técnica demostró ser segura y viable para aplicaciones repetidas sin efectos secundarios graves.
- Facilita la entrega de medicamentos anticancerígenos directamente al tumor cerebral.
- Dos de los tres pacientes iniciales experimentaron una estabilización temporal de la enfermedad.
- Se están desarrollando tecnologías similares en Israel, Francia y Taiwán.
Un Desafío Histórico en Oncología Pediátrica
El glioma difuso de línea media es un tipo de tumor cerebral infantil que presenta desafíos inmensos para la medicina. Su agresividad y la dificultad para que los tratamientos lleguen al cerebro debido a la barrera hematoencefálica lo convierten en uno de los cánceres más letales en niños.
Esta barrera, una estructura protectora natural del cerebro, impide el paso de la mayoría de los fármacos. La capacidad de superarla de forma controlada y segura ha sido un objetivo central para los investigadores durante décadas.
Dato Relevante
El glioma difuso de línea media es responsable de aproximadamente el 10-15% de todos los tumores cerebrales en niños y tiene una tasa de supervivencia muy baja, a menudo menos de un año desde el diagnóstico.
El Avance del Ultrasonido Focalizado
Un equipo de investigación liderado por Elisa Konofagou, ingeniera biomédica de la Universidad de Columbia y cofundadora de Delsona Therapeutics, ha logrado un hito importante. Por primera vez, han utilizado ultrasonido focalizado y microburbujas para abrir de manera controlada la barrera hematoencefálica en pacientes pediátricos con este tipo de tumor.
Este logro marca un precedente, ya que la aplicación de esta técnica en niños y con una frecuencia tan elevada no se había intentado antes. La preocupación por posibles complicaciones siempre había limitado su uso en poblaciones vulnerables.
"Nadie había hecho esto antes," afirmó la experta sobre la apertura de la barrera hematoencefálica en niños.
Resultados del Ensayo Clínico Inicial
El estudio, publicado en Science Translational Medicine, incluyó a tres niños. El procedimiento se realizó repetidamente, hasta 46 veces en varios meses, sin que se observaran efectos secundarios graves o daños permanentes en la barrera cerebral. Esto subraya la seguridad de la técnica.
Aunque todos los pacientes fallecieron en el año posterior al inicio del tratamiento, un desenlace común para este tipo de cáncer, dos de ellos experimentaron una estabilización temporal de la enfermedad. Este dato, aunque modesto en términos de supervivencia, es crucial para validar la viabilidad y seguridad del método en niños.
Contexto del Tratamiento
Inicialmente, se utilizó panobinostat, un fármaco que modula la expresión genética de las células tumorales. Sin embargo, su limitada capacidad para penetrar el cerebro por vía oral lo hacía menos efectivo. Posteriormente, debido a razones regulatorias, el equipo cambió a etopósido, una quimioterapia que ha mostrado eficacia en modelos animales cuando se combina con ultrasonido. Cuatro niños adicionales han recibido este nuevo tratamiento.
La Tecnología UltraNav en Detalle
La plataforma UltraNav, desarrollada por Delsona Therapeutics, es el núcleo de este avance. Utiliza ondas de ultrasonido focalizadas y microburbujas inyectadas por vía intravenosa para separar temporalmente las células que componen la barrera hematoencefálica. El procedimiento dura aproximadamente 30 minutos y, sorprendentemente, no requiere sedación para los pequeños pacientes.
Los médicos emplean imágenes tridimensionales previas para guiar el dispositivo portátil de ultrasonido, el cual se coloca junto a la cama del paciente. Antes de este ensayo, las pruebas con UltraNav y sistemas similares se habían limitado a adultos con tumores cerebrales o enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer, lo que resalta la novedad de su aplicación pediátrica.
Frecuencia y Seguridad Sin Precedentes
Uno de los aspectos más notables del estudio fue la frecuencia y la intensidad del tratamiento. Nunca antes se había intentado abrir la barrera hematoencefálica con tanta regularidad, ni en niños ni en adultos. La ausencia de complicaciones graves en este ensayo ha reforzado el potencial de la técnica y ha disipado temores previos.
Este nivel de repetición es crucial porque muchos tratamientos contra el cáncer requieren múltiples dosis. La capacidad de abrir la barrera de forma segura y repetida es un factor determinante para mejorar la eficacia de los fármacos a largo plazo.
Desarrollos Internacionales en la Misma Línea
El impacto de la tecnología de ultrasonido para la barrera hematoencefálica no es exclusivo de Estados Unidos. Diversas instituciones y empresas en el mundo están explorando métodos similares, lo que demuestra el interés global en esta prometedora área de investigación.
- Insightec (Israel): Ha probado su sistema Exablate Neuro en adultos con glioblastoma y ahora realiza estudios en niños con glioma difuso de línea media y adultos con metástasis cerebrales. Su sistema requiere el uso de resonancia magnética.
- Carthera (Francia): Desarrolló Sonocloud, un dispositivo implantable que posiciona un transductor de ultrasonido directamente en el cráneo. Ha mostrado resultados alentadores en adultos con glioblastoma recurrente y en pacientes con Alzheimer.
- NaviFUS (Taiwán): Presentó datos preliminares que sugieren la seguridad de su sistema para abrir la barrera en glioblastoma recurrente, utilizando principios similares a los de Delsona.
Costas Arvanitis, un ingeniero biomédico de Georgia Tech, enfatizó: "No debería darse por sentado, considerando lo impensable que era hace solo unos años."
Retos y Perspectivas Futuras
A pesar de los resultados alentadores, el ensayo clínico de Nueva York tiene limitaciones. Su tamaño reducido no permite extraer conclusiones definitivas sobre la eficacia clínica a largo plazo o el impacto real del ultrasonido en la penetración de los medicamentos y la supervivencia.
Las dificultades regulatorias y los cambios de fármaco durante el estudio también ilustran los desafíos inherentes a la investigación en oncología pediátrica. La baja supervivencia de los pacientes tratados subraya la urgencia de seguir explorando nuevas combinaciones de tratamientos y tecnologías.
El campo del ultrasonido para abrir la barrera hematoencefálica está en rápida evolución. El perfeccionamiento de los métodos de focalización y monitoreo, junto con estudios más amplios en diferentes poblaciones y enfermedades, representa un paso importante hacia nuevas terapias en neurología y oncología pediátrica.
